Amicus Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología, se centra en descubrir, desarrollar y distribuir medicamentos para personas que padecen enfermedades metabólicas raras. Su producto comercial y productos candidatos incluyen Galafold, un medicamento oral de precisión para el tratamiento de adultos con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y una variante susceptible del gen galactosidasa alfa basada en datos de ensayos in vitro; terapias genéticas para las enfermedades de Fabry y Pompe, así como para diversos tipos de enfermedades de Batten; terapias de reemplazo de enzimas para enfermedades de Pompe; y candidatos a productos para el trastorno por deficiencia de CDKL5. La empresa también cuenta con terapias genéticas adicionales en desarrollo preclínico activo, incluidas terapias genéticas para la mucopolisacaridosis tipo IIIB, así como un programa de próxima generación en mucopolisacaridosis tipo IIIA. La empresa tiene acuerdos de colaboración y licencia con Nationwide Children's Hospital; Universidad de Pennsylvania; y GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. se constituyó en 2002 y tiene su sede en Filadelfia, Pensilvania.