Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, se centra en el desarrollo de productos para mejorar las vidas de pacientes con enfermedades genéticamente definidas en áreas de gran necesidad médica no cubierta en los Estados Unidos. Sus productos candidatos son losmapimod, una pequeña molécula que se encuentra en el ensayo clínico de Fase 2b para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral, un trastorno de atrofia muscular poco común, progresivo e incapacitante que conduce a discapacidades e impedimentos físicos significativos; y FTX-6058, una pequeña molécula diseñada para regular positivamente la hemoglobina fetal en pacientes con anemia falciforme y ß-talasemia. La compañía también está descubriendo objetivos farmacológicos para el tratamiento de trastornos musculares, del sistema nervioso central y hematológicos, así como miocardiopatías y enfermedades pulmonares. Fulcrum Therapeutics, Inc. tiene un acuerdo de colaboración en investigación y descubrimiento con Acceleron Pharma Inc. para identificar objetivos biológicos para modular vías específicas asociadas con una indicación específica dentro del espacio de la enfermedad pulmonar; y tiene una colaboración estratégica y un acuerdo de licencia con MyoKardia, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias dirigidas novedosas para el tratamiento de miocardiopatías genéticas. Fulcrum Therapeutics, Inc. se fundó en 2015 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.