Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. descubre y desarrolla terapias dirigidas a ARN en los Estados Unidos. La empresa ofrece SPINRAZA para la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y adultos; TEGSEDI, una inyección para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; y WAYLIVRA, un tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar. Participa en el desarrollo de productos de neurología que incluyen Tominersen para la enfermedad de Huntington; Tofersen para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA); IONIS-MAPTRx para la enfermedad de Alzheimer; IONIS-C9Rx para la forma genética de ELA; ION859 para la enfermedad de Parkinson; ION464 para atrofia multisistémica y enfermedad de Parkinson; ION541 para la esclerosis lateral amiotrófica; e IONIS-DNM2-2.5Rx para la miopatía centronuclear. La empresa también está desarrollando productos para enfermedades cardiometabólicas, como IONIS-TTR-LRx para la amiloidosis por transtiretina e IONIS-GHR-LRx para la acromegalia; IONIS-APOCIII-LRx para el síndrome de quilomicronemia familiar y enfermedades provocadas por TG; IONIS-APOCIII-LRx para la hipertensión resistente al tratamiento; Pelacarsen para la reducción del riesgo de enfermedad cardiovascular por Lp(a); Vupanorsen para sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx para trastornos de la coagulación; ION449 para enfermedades cardiovasculares; e IONIS-GCGRRx para diabéticos. Además, desarrolla IONIS-ENAC-2.5Rx para la fibrosis quística y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica; IONIS-PKK-LRx para angioedema hereditario; Danvatirsen para el cáncer; IONIS-TMPRSS6-LRx para beta-talasemia y toxicidad por hierro; IONIS-HBVRx para el virus de la hepatitis B; IONIS-AR-2.5Rx para cáncer de próstata; IONIS-FB-LRx para la degeneración macular relacionada con la edad y la nefropatía por IgA; e ION357 para la retinosis pigmentaria. Tiene un acuerdo de colaboración con AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotecnología, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; y Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. fue fundada en 1989 y tiene su sede en Carlsbad, California.