Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., una empresa de edición del genoma, se centra en el desarrollo de terapias. Utiliza una herramienta biológica conocida como sistema 9 asociado a CRISPR/repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR/Cas9). Los programas in vivo de la compañía incluyen NTLA-2001, que se encuentra en la fase 1 del ensayo clínico para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario, así como otros programas centrados en el hígado que comprenden hemofilia A y hemofilia B, hiperoxaluria tipo 1 y deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su cartera ex vivo incluye NTLA-5001 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda; y programas patentados centrados en el desarrollo de terapias celulares diseñadas para tratar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. Intellia Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para diseñar células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia de células falciformes; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. desarrollará conjuntamente productos potenciales para el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B; Hospital San Raffaele; y una colaboración estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos que utilicen la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades oculares. La empresa se conocía anteriormente como AZRN, Inc. y cambió su nombre a Intellia Therapeutics, Inc. en julio de 2014. Intellia Therapeutics, Inc. se constituyó en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.