PTC Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para pacientes con trastornos raros. Su cartera incluye productos comerciales y candidatos a productos en diversas etapas de desarrollo, incluidas las etapas clínica, preclínica y de investigación y descubrimiento, y se centra en el desarrollo de tratamientos para múltiples áreas terapéuticas, incluidas las enfermedades raras y la oncología. La empresa ofrece Translarna y Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en el Espacio Económico Europeo y Estados Unidos; comercializa Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe; y comercializa Evrysdi para el tratamiento de la AME en adultos y niños de dos meses o más en Brasil. La plataforma de empalme de la empresa incluye PTC518, que se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. tiene colaboraciones con F. Hoffman-La Roche Ltd y Hoffman-La Roche Inc., así como con la Spinal Muscular Acracy Foundation para avanzar en el descubrimiento de fármacos y la investigación de desarrollo en medicina regenerativa; colaboración de investigación con el Hospital General de Massachusetts para el tratamiento de trastornos genéticos raros resultantes del pre-ARNm; y Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe. PTC Therapeutics, Inc. se fundó en 1998 y tiene su sede en South Plainfield, Nueva Jersey.