uniQure

uniQure NV, una empresa de terapia génica, se dedica al desarrollo de tratamientos para pacientes que padecen enfermedades genéticas y otras enfermedades devastadoras. Su programa principal es Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), que se encuentra en la fase III del ensayo fundamental HOPE-B para el tratamiento de la hemofilia B. La compañía también participa en el desarrollo de AMT-130, una terapia génica que se encuentra en la fase clínica I/II. estudio para el tratamiento de la enfermedad de Huntington; AMT-060, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/II para el tratamiento de la hemofilia B; AMT-180 para el tratamiento de la hemofilia A; AMT-190, una terapia génica basada en virus adenoasociado (AAV) 5 administrada por vía intravenosa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry; y AMT-150, una terapia génica AAV de administración intratecal de una sola vez para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa tipo 3. La empresa tiene acuerdos de colaboración y licencia con Bristol Myers-Squibb Company; Generación X; y Synpromics Limited. uniQure NV se fundó en 1998 y tiene su sede en Ámsterdam, Países Bajos.