Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de nuevos productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas en los Estados Unidos. Sus productos biológicos incluyen Crysvita (burosumab), un anticuerpo dirigido al factor de crecimiento de fibroblastos 23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, así como de la osteomalacia inducida por tumores; Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de niños y adultos con mucopolisacaridosis VII; y Dojolvi para el tratamiento de los trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga. La compañía también está desarrollando DTX401, un candidato clínico de terapia génica con virus adenoasociado 8 (AAV8) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia; DTX301, un producto de terapia génica AAV8 candidato para el tratamiento de pacientes con ornitina transcarbamilasa; UX143, un anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman; UX701, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; y UX053 para el tratamiento de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene un acuerdo de colaboración y licencia con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universidad de San Luis; Instituto de Investigación Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; Universidad de Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; y Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se constituyó en 2010 y tiene su sede en Novato, California.