Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto con sus subsidiarias, opera como una empresa de biotecnología multiplataforma que se enfoca en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades pediátricas raras y devastadoras. Tiene cuatro programas de vectores lentivirales ex vivo en etapa clínica para la anemia de Fanconi, un defecto genético en la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o promueve la producción de células sanguíneas defectuosas; deficiencia de adhesión de leucocitos-I, un trastorno genético que provoca un mal funcionamiento del sistema inmunológico; deficiencia de piruvato quinasa, un raro trastorno autosómico recesivo de los glóbulos rojos que produce anemia hemolítica crónica no esferocítica; y osteopetrosis maligna infantil, un trastorno genético caracterizado por un aumento de la densidad y la masa ósea secundaria a una resorción ósea deteriorada. La compañía también tiene un programa de virus adenoasociados en etapa clínica in vivo para la enfermedad de Danon, un trastorno multiorgánico asociado a lisosomas que conduce a una muerte prematura debido a insuficiencia cardíaca. Tiene acuerdos de licencia con Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica En Red y Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; CIEMAT y UCL Business PLC; Los Regentes de la Universidad de California; y REGENXBIO Inc. La empresa también tiene un acuerdo de investigación y colaboración con la Universidad de Lund; y acuerdo de colaboración estratégica con la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford. Rocket Pharmaceuticals, Inc. tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.