REGENXBIO

REGENXBIO Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica, ofrece candidatos a productos de terapia génica para administrar genes a las células para abordar defectos genéticos o permitir que las células del cuerpo produzcan proteínas o anticuerpos terapéuticos destinados a afectar las enfermedades. Sus candidatos a productos de terapia génica se basan en NAV Technology Platform, una plataforma patentada de administración de genes de virus adenoasociados. El principal producto candidato de la compañía es RGX-314, que se encuentra en el ensayo clínico de Fase I/IIa para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad. También está desarrollando RGX-121 que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/II para tratar la mucopolisacaridosis tipo II; RGX-111, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo I; RGX-181 para el tratamiento de la enfermedad de lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo II; y RGX-501, que se encuentra en ensayos clínicos de fase I/II para tratar la hipercolesterolemia familiar homocigótica. REGENXBIO Inc. también otorga licencias de su plataforma tecnológica NAV a otras empresas farmacéuticas y de biotecnología; y tiene un acuerdo de colaboración y licencia con Neurimmune AG para desarrollar anticuerpos vectorizados para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. La empresa se conocía anteriormente como ReGenX Biosciences, LLC y cambió su nombre a REGENXBIO Inc. en septiembre de 2014. REGENXBIO Inc. se fundó en 2008 y tiene su sede en Rockville, Maryland.