Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa comercial, se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas a ARN, terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. La empresa ofrece la inyección EXONDYS 51 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51; y VYONDYS 53 para el tratamiento de la DMD en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53. También está desarrollando AMONDYS 45, un producto candidato que utiliza la química del oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO) y tecnología de omisión de exón para omitir el exón 45 del gen de la distrofina; SRP-5051, un PMO conjugado con péptido que se une al exón 51 del pre-ARNm de distrofina; SRP-9001, un programa de terapia génica con microdistrofina para la DMD; y SRP-9003, un programa de terapia génica para las distrofias musculares de cinturas y extremidades. La empresa tiene acuerdos de colaboración con F. Hoffman-La Roche Ltd; Hospital Nacional de Niños; lisogeno; Universidad de Duke; Genetón; y StrideBio. También tiene un acuerdo de investigación y opción con Codiak BioSciences, Inc. para diseñar y desarrollar terapias de exosomas diseñadas para brindar terapia génica, edición de genes y tecnologías de ARN para enfermedades neuromusculares; y colaboración en investigación con Genevant Sciences para terapias de edición de genes basadas en nanopartículas lipídicas. Sarepta Therapeutics, Inc. se constituyó en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.