Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para el tratamiento de la fibrosis quística. La empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO para tratar a pacientes con fibrosis quística que tienen mutaciones específicas en su gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística; y TRIKAFTA para el tratamiento de pacientes con FQ de 12 años de edad o mayores que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística, o CFTR. Su cartera de proyectos incluye Pipeline for Alpha-1 antitripsina que se encuentra en la fase 2 del ensayo clínico; VX-864, un segundo corrector de molécula pequeña en investigación para el tratamiento de la deficiencia de AAT, que se encuentra en la fase 1 del ensayo clínico; y VX-147 que completó un ensayo clínico de fase 1 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria mediada por APOL1, o FSGS, y otras enfermedades renales graves. La compañía vende sus productos principalmente a farmacias especializadas y distribuidores especializados en los Estados Unidos, así como a distribuidores especializados y cadenas minoristas, y hospitales y clínicas a nivel internacional. Vertex Pharmaceuticals Incorporated tiene colaboraciones con CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotecnologías, Inc.; Moderna, Inc.; Genómica plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemania; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Terapéutica Kymera; Ribometrix, Inc.; Plantillas moleculares, Inc.; Biociencias de mamut; y Affinia Therapeutics, así como una colaboración de investigación estratégica y un acuerdo de licencia con Obsidian Therapeutics, Inc. para el descubrimiento de terapias novedosas que regulen la edición de genes para el tratamiento de enfermedades graves. La empresa fue fundada en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.