Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques par interférence ARN (ARNi). Le portefeuille de produits thérapeutiques expérimentaux à base d'ARNi de la société se concentre sur les médicaments génétiques, les maladies cardio-métaboliques, les maladies infectieuses hépatiques et les maladies du système nerveux central (SNC)/oculaires. Ses produits commercialisés comprennent ONPATTRO (patisiran), une injection de complexe lipidique pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez l'adulte ; GIVLAARI pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (AHP) ; et OXLUMO (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). En outre, la société développe du givosiran pour le traitement des patients adolescents atteints d'AHP ; le lumasiran pour le traitement de l'HP1 avancée et des calculs rénaux récurrents ; patisiran pour le traitement de l'amylose à transthyrétine, ou amylose ATTR, avec cardiomyopathie ; et vutrisiran pour le traitement de l'amylose ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. entretient des collaborations stratégiques avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser des traitements à base d'ARNi pour une gamme de maladies en ciblant des cibles thérapeutiques exprimées dans l'œil et le SNC ; et Sanofi Genzyme pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies à base d'ARNi. Elle a également des accords de licence et de collaboration avec Novartis AG ; Vir Biotechnologie, Inc. ; Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ; Produits pharmaceutiques Ionis, Inc. ; et PeptiDream, Inc. La société a été fondée en 2002 et son siège social est à Cambridge, Massachusetts.