BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. développe et commercialise des thérapies pour les personnes atteintes de maladies rares et de problèmes médicaux graves et potentiellement mortels. Ses produits commerciaux comprennent l'Aldurazyme pour traiter la mucopolysaccharidose I, une maladie génétique ; Brineura pour le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale infantile tardive de type 2, une forme de la maladie de Batten ; et Kuvan, une forme orale synthétique exclusive de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire. Les produits commerciaux de la société comprennent également le Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase destinée aux patients atteints de mucopolysaccharidose VI ; Palynziq, une enzyme phénylalanine ammoniaque lyase recombinante PEGylée destinée aux patients adultes atteints de PCU ; et Vimizim, une thérapie enzymatique substitutive pour le traitement de la mucopolysaccharidose IV de type A, un trouble de stockage lysosomal. En outre, elle développe le valoctocogène roxaparvovec, un vecteur viral adéno-associé, qui est en essai clinique de phase III pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère ; le vosoritide qui fait l'objet d'un essai clinique de phase III pour le traitement de l'achondroplasie, une forme de petite taille disproportionnée chez l'homme ; BMN 307, une thérapie génique médiée par l'AAV5, qui est en phase 1/2 d'essai clinique pour normaliser les niveaux de concentration sanguine de Phe chez les patients atteints de PCU ; BMN 331 pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire ; BMN 255 pour le traitement de l'insuffisance rénale chronique ; et BMN 351 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. La société a conclu des accords de collaboration et de licence avec Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. et DiNAQOR AG. La société dessert des pharmacies spécialisées, des hôpitaux et des agences gouvernementales étrangères, ainsi que des distributeurs et grossistes pharmaceutiques aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et à l'international. Il a une collaboration avec l'Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. a été constituée en 1996 et son siège social est situé à San Rafael, en Californie.