CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, une société d'édition génétique, se concentre sur le développement de médicaments transformateurs basés sur les gènes pour les maladies humaines graves. La société développe ses produits à l’aide de répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en grappes (CRISPR)/protéine associée à CRISPR 9 (Cas9), une technologie d’édition génétique qui permet des modifications dirigées et précises de l’ADN génomique. Elle dispose d'un portefeuille de programmes thérapeutiques dans un large éventail de domaines pathologiques, notamment les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Le principal produit candidat de la société est CTX001, une thérapie génétique ex vivo CRISPR destinée au traitement des patients souffrant de bêta-thalassémie transfusionnelle ou de drépanocytose grave dans laquelle les cellules souches hématopoïétiques d'un patient sont modifiées pour produire des taux élevés d'hémoglobine fœtale dans le sang rouge. cellules. Elle développe également CTX110, une thérapie CAR-T allogénique dérivée d'un donneur ciblant un groupe de différenciation de 19 tumeurs malignes positives ; des programmes CAR-T allogéniques comprenant CTX120 ciblant l'antigène de maturation des cellules B pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire ; et CTX130 pour le traitement des tumeurs solides et des hémopathies malignes. Elle développe des programmes de médecine régénérative dans le diabète ; et des programmes in vivo et d'autres maladies génétiques pour traiter la maladie du stockage du glycogène Ia, la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie myotonique de type 1 et la mucoviscidose. La société a noué des partenariats stratégiques avec Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. La société était auparavant connue sous le nom d'Inception Genomics AG et a changé son nom pour CRISPR Therapeutics AG en avril 2014. CRISPR Therapeutics AG a été constituée en 2013 et son siège est à Zoug, en Suisse.