Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie, se concentre sur la découverte, le développement et la fourniture de médicaments destinés aux personnes vivant avec des maladies métaboliques rares. Ses produits commerciaux et produits candidats comprennent Galafold, un médicament oral de précision destiné au traitement des adultes avec un diagnostic confirmé de maladie de Fabry et une variante du gène de la galactosidase alpha sensible basée sur des données d'essais in vitro ; thérapies géniques pour les maladies de Fabry et de Pompe, ainsi que pour divers types de maladies de Batten ; thérapies enzymatiques de remplacement pour les maladies de Pompe ; et produits candidats pour le trouble du déficit en CDKL5. La société dispose également d'autres thérapies géniques en développement préclinique actif, notamment des thérapies géniques pour la mucopolysaccharidose de type IIIB, ainsi qu'un programme de nouvelle génération pour la mucopolysaccharidose de type IIIA. La société a conclu des accords de collaboration et de licence avec le Nationwide Children's Hospital ; Université de Pennsylvanie; et GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. a été constituée en 2002 et son siège social est situé à Philadelphie, en Pennsylvanie.