Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade clinique, se concentre sur le développement de produits destinés à améliorer la vie des patients atteints de maladies génétiquement définies dans les domaines où les besoins médicaux sont élevés et non satisfaits aux États-Unis. Ses produits candidats sont le losmapimod, une petite molécule en cours d'essai clinique de phase 2b pour le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale, un trouble de fonte musculaire rare, progressif et invalidant qui entraîne des déficiences physiques et un handicap importants ; et FTX-6058, une petite molécule conçue pour réguler positivement l'hémoglobine fœtale chez les patients atteints de drépanocytose et de ß-thalassémie. La société découvre également des cibles médicamenteuses pour le traitement des troubles musculaires, du système nerveux central et hématologiques, ainsi que des cardiomyopathies et des maladies pulmonaires. Fulcrum Therapeutics, Inc. a conclu un accord de collaboration en matière de recherche et de découverte avec Acceleron Pharma Inc. pour identifier des cibles biologiques afin de moduler des voies spécifiques associées à une indication ciblée dans le domaine des maladies pulmonaires ; et a une collaboration stratégique et un accord de licence avec MyoKardia, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser de nouvelles thérapies ciblées pour le traitement des cardiomyopathies génétiques. Fulcrum Therapeutics, Inc. a été fondée en 2015 et son siège social est à Cambridge, Massachusetts.