Ionis Pharmaceuticals, Inc. découvre et développe des produits thérapeutiques ciblant l'ARN aux États-Unis. La société propose SPINRAZA pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) chez les patients pédiatriques et adultes ; TEGSEDI, une injection pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez l'adulte ; et WAYLIVRA, un traitement du syndrome de chylomicronémie familiale et de la lipodystrophie partielle familiale. Elle est impliquée dans le développement de produits neurologiques qui incluent Tominersen pour la maladie de Huntington ; Tofersen pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ; IONIS-MAPTRx pour les maladies d'Alzheimer ; IONIS-C9Rx pour la forme génétique de la SLA ; ION859 pour la maladie de Parkinson ; ION464 pour l'atrophie multisystémique et la maladie de Parkinson ; ION541 pour la sclérose latérale amyotrophique ; et IONIS-DNM2-2.5Rx pour la myopathie centronucléaire. La société développe également des produits pour les maladies cardiométaboliques, tels que IONIS-TTR-LRx pour l'amylose à transthyrétine et IONIS-GHR-LRx pour l'acromégalie ; IONIS-APOCIII-LRx pour le syndrome de chylomicronémie familiale et les maladies provoquées par les TG ; IONIS-APOCIII-LRx pour l'hypertension résistante au traitement ; Pelacarsen pour la réduction du risque de maladie cardiovasculaire Lp(a); Vupanorsen pour sHTG/CVDRR ; IONIS-FXI-LRx pour les troubles de la coagulation ; ION449 pour les maladies cardiovasculaires ; et IONIS-GCGRRx pour les diabétiques. De plus, elle développe IONIS-ENAC-2.5Rx pour la mucoviscidose et la maladie pulmonaire obstructive chronique ; IONIS-PKK-LRx pour l'angio-œdème héréditaire ; Danvatirsen pour le cancer ; IONIS-TMPRSS6-LRx pour la bêta-thalassémie et la toxicité ferreuse ; IONIS-HBVRx pour le virus de l'hépatite B ; IONIS-AR-2.5Rx pour le cancer de la prostate ; IONIS-FB-LRx pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge et la néphropathie à IgA ; et ION357 pour la rétinite pigmentaire. Elle a un accord de collaboration avec AstraZeneca ; GlaxoSmithKline plc ; Janssen Biotech, Inc. ; Bayer SA; Novartis SA; Pfizer, Inc. ; Biogen Inc. ; Flamingo Therapeutics, Inc. ; et Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. a été fondée en 1989 et est basée à Carlsbad, en Californie.