Krystal Biotech, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique, s'engage dans le domaine de la thérapie génique redosable pour traiter des maladies rares et graves aux États-Unis. Son principal produit candidat est le beremagene geperpavec (B-VEC), qui fait l'objet d'une étude clinique de phase III pour traiter l'épidermolyse bulleuse dystrophique. La société est également impliquée dans le développement de KB105, qui est en étude clinique de phase I/II pour le traitement de patients atteints d'ichtyose congénitale autosomique récessive déficiente ; KB301, qui est en phase clinique I/II pour le traitement des rides et des cicatrices d'acné ; KB407 qui est au stade préclinique pour la mucoviscidose ; et KB104, qui est au stade préclinique pour le syndrome de Netherton. Ses produits candidats en phase de découverte comprennent KB5xx pour le traitement des maladies chroniques de la peau, KB3xx pour traiter les affections cutanées esthétiques et KB3xx pour d'autres maladies pulmonaires rares. Krystal Biotech, Inc. a été fondée en 2015 et son siège social est à Pittsburgh, en Pennsylvanie.