Intellia Therapeutics, Inc., une société d'édition du génome, se concentre sur le développement de produits thérapeutiques. Il utilise un outil biologique connu sous le nom de système de répétitions palindromiques courtes et régulièrement espacées/CRISPR associé 9 (CRISPR/Cas9). Les programmes in vivo de la société comprennent NTLA-2001, qui est en essai clinique de phase 1 pour le traitement de l'amylose à transthyrétine ; et NTLA-2002 pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire, ainsi que d'autres programmes axés sur le foie comprenant l'hémophilie A et l'hémophilie B, l'hyperoxalurie de type 1 et le déficit en alpha-1 antitrypsine. Son pipeline ex vivo comprend le NTLA-5001 pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë ; et des programmes exclusifs axés sur le développement de thérapies cellulaires artificielles pour traiter diverses maladies oncologiques et auto-immunes. Intellia Therapeutics, Inc. a des accords de licence et de collaboration avec Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. pour concevoir des cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de la drépanocytose ; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour co-développer des produits potentiels pour le traitement de l'hémophilie A et de l'hémophilie B ; Hôpital San Raffaele; et une collaboration stratégique avec SparingVision SAS pour développer de nouveaux médicaments génomiques utilisant la technologie CRISPR/Cas9 pour le traitement des maladies oculaires. La société était anciennement connue sous le nom d'AZRN, Inc. et a changé son nom pour Intellia Therapeutics, Inc. en juillet 2014. Intellia Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et son siège social est à Cambridge, Massachusetts.