ProQR Therapeutics NV, une société biopharmaceutique, s'engage dans la découverte et le développement de thérapies à base d'ARN pour le traitement des maladies génétiques. Elle développe principalement du sepofarsen qui est en phase II/III d'essai lumineux pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber 10 ; QR-421a, qui est en essai stellaire de phase I/II pour le syndrome d'Usher de type 2 et la rétinite pigmentaire non syndromique ; QR-1123 qui est en essai de phase I/II sur les aurores pour le traitement de la rétinite pigmentaire autosomique dominante ; et QR-504a, qui fait l'objet du premier essai clinique pour le traitement de la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs. Elle a un accord de licence avec le Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. et Leiden University Medical Center, ainsi qu'avec ProQR Therapeutics VIII BV pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments potentiels pour les troubles génétiques en le foie et le système nerveux. ProQR Therapeutics NV a été constituée en 2012 et son siège social est à Leiden, aux Pays-Bas.