PTC Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments destinés aux patients atteints de maladies rares. Son portefeuille de produits comprend des produits commerciaux et des produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades cliniques, précliniques et de recherche et découverte, et se concentre sur le développement de traitements pour plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les maladies rares et l'oncologie. La société propose Translarna et Emflaza pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne dans l'Espace économique européen et aux États-Unis ; commercialise Tegsedi et Waylivra pour le traitement de maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes ; et commercialise Evrysdi pour le traitement de la SMA chez les adultes et les enfants de deux mois et plus au Brésil. La plateforme d'épissage de la société comprend le PTC518, en cours de développement pour le traitement de la maladie de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. collabore avec F. Hoffman-La Roche Ltd et Hoffman-La Roche Inc., ainsi qu'avec la Spinal Muscular Atrophy Foundation pour faire progresser la découverte et le développement de médicaments en médecine régénérative ; collaboration de recherche avec le Massachusetts General Hospital pour le traitement de maladies génétiques rares résultant du pré-ARNm ; et Akcea Therapeutics, Inc. pour commercialiser Tegsedi et Waylivra pour le traitement de maladies rares en Amérique latine et dans les Caraïbes. PTC Therapeutics, Inc. a été fondée en 1998 et son siège social est situé à South Plainfield, dans le New Jersey.