uniQure NV, une société de thérapie génique, se consacre au développement de traitements pour les patients souffrant de maladies génétiques et d'autres maladies dévastatrices. Son programme principal est Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), qui est en phase III de l'essai pivot HOPE-B pour le traitement de l'hémophilie B. La société s'engage également dans le développement d'AMT-130, une thérapie génique en phase clinique I/II. étude pour le traitement de la maladie de Huntington ; AMT-060, qui est en essai clinique de phase I/II pour le traitement de l'hémophilie B ; AMT-180 pour le traitement de l'hémophilie A ; AMT-190, une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) 5 administré par voie intraveineuse pour le traitement de la maladie de Fabry ; et AMT-150, une thérapie génique AAV unique, administrée par voie intrathécale, pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse de type 3. La société a conclu des accords de collaboration et de licence avec Bristol Myers-Squibb Company ; Génération X ; et Synpromics Limitée. uniQure NV a été fondée en 1998 et son siège est à Amsterdam, aux Pays-Bas.