Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares aux États-Unis. Ses produits biologiques comprennent Crysvita (burosumab), un anticorps ciblant le facteur de croissance des fibroblastes 23 pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X, ainsi que de l'ostéomalacie induite par une tumeur ; Mepsevii, une thérapie enzymatique substitutive pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose VII ; et Dojolvi pour traiter les troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne. La société développe également DTX401, un candidat clinique de thérapie génique contre le virus adéno-associé 8 (AAV8) pour le traitement des patients atteints de la maladie du stockage du glycogène de type Ia ; DTX301, un produit candidat de thérapie génique AAV8 pour le traitement des patients atteints d'ornithine transcarbamylase ; UX143, un anticorps monoclonal humain pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite ; GTX-102, un oligonucléotide antisens pour le traitement du syndrome d'Angelman ; UX701, pour le traitement de la maladie de Wilson ; et UX053 pour le traitement de la maladie du stockage du glycogène de type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a un accord de collaboration et de licence avec Kyowa Kirin Co., Ltd. ; Université Saint-Louis ; Institut de recherche Baylor ; RÉGENXBIO Inc. ; Bayer ; GèneTx ; Méréo ; Université de Pennsylvanie; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc. ; et Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a été constituée en 2010 et a son siège social à Novato, en Californie.