Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. et ses filiales fonctionnent comme une société de biotechnologie multiplateforme qui se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les maladies pédiatriques rares et dévastatrices. Il dispose de quatre programmes de vecteurs lentiviraux ex vivo au stade clinique pour l'anémie de Fanconi, un défaut génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; déficit d'adhésion leucocytaire-I, une maladie génétique qui provoque un dysfonctionnement du système immunitaire ; déficit en pyruvate kinase, un trouble autosomique récessif rare des globules rouges qui entraîne une anémie hémolytique non sphérocytaire chronique ; et l'ostéopétrose maligne infantile, une maladie génétique caractérisée par une augmentation de la densité osseuse et de la masse osseuse secondaire à une résorption osseuse altérée. La société dispose également d'un programme de dépistage de virus adéno-associés in vivo au stade clinique pour la maladie de Danon, une maladie multi-organique associée aux lysosomals entraînant une mort prématurée par insuffisance cardiaque. Elle a des accords de licence avec le Fred Hutchinson Cancer Research Center ; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red et Fundacion Instituto de investigación Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz ; CIEMAT et UCL Business PLC ; Les régents de l'Université de Californie ; et REGENXBIO Inc. La société a également un accord de recherche et de collaboration avec l'Université de Lund ; et un accord de collaboration stratégique avec la faculté de médecine de l'Université de Stanford. Rocket Pharmaceuticals, Inc. a son siège à Cranbury, New Jersey.