REGENXBIO Inc., une société de biotechnologie au stade clinique, fournit des produits candidats de thérapie génique pour transmettre des gènes aux cellules afin de remédier à des défauts génétiques ou pour permettre aux cellules du corps de produire des protéines thérapeutiques ou des anticorps destinés à avoir un impact sur la maladie. Ses produits candidats de thérapie génique sont basés sur NAV Technology Platform, une plateforme exclusive de délivrance de gènes de virus adéno-associés. Le principal produit candidat de la société est le RGX-314, qui fait l'objet d'un essai clinique de phase I/IIa pour le traitement de la dégénérescence maculaire humide liée à l'âge. Elle développe également le RGX-121 qui est en essai clinique de phase I/II pour traiter la mucopolysaccharidose de type II ; RGX-111, qui est en essai clinique de phase I pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type I ; RGX-181 pour le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale tardive de l'infantile de type II ; et RGX-501, qui fait l'objet d'essais cliniques de phase I/II pour traiter l'hypercholestérolémie familiale homozygote. REGENXBIO Inc. concède également sous licence sa plateforme technologique NAV à d'autres sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques ; et a un accord de collaboration et de licence avec Neurimmune AG pour développer des anticorps vectorisés pour le traitement des maladies neurodégénératives. La société était anciennement connue sous le nom de ReGenX Biosciences, LLC et a changé son nom pour REGENXBIO Inc. en septembre 2014. REGENXBIO Inc. a été fondée en 2008 et son siège social est situé à Rockville, dans le Maryland.