Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade commercial, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies ciblant l'ARN, de thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. La société propose l'injection d'EXONDYS 51 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 51 ; et VYONDYS 53 pour le traitement de la DMD chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 53. Elle développe également AMONDYS 45, un produit candidat qui utilise la chimie des oligomères de phosphorodiamidate morpholino (PMO) et la technologie de saut d'exon pour sauter l'exon 45 du gène de la dystrophine ; SRP-5051, un PMO conjugué à un peptide qui se lie à l'exon 51 du pré-ARNm de la dystrophine ; SRP-9001, un programme de thérapie génique par micro-dystrophine DMD ; et SRP-9003, un programme de thérapie génique contre les dystrophies musculaires des ceintures. L'entreprise a des accords de collaboration avec F. Hoffman-La Roche Ltd ; Hôpital national pour enfants ; Lysogène; Université de Duke; Généthon ; et StrideBio. Elle a également conclu un accord de recherche et d'option avec Codiak BioSciences, Inc. pour concevoir et développer des exosomes thérapeutiques conçus pour fournir des technologies de thérapie génique, d'édition de gènes et d'ARN pour les maladies neuromusculaires ; et une collaboration de recherche avec Genevant Sciences pour des thérapies d'édition génique basées sur des nanoparticules lipidiques. Sarepta Therapeutics, Inc. a été constituée en 1980 et son siège social est situé à Cambridge, dans le Massachusetts.