Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated se consacre au développement et à la commercialisation de thérapies pour le traitement de la mucoviscidose. La société commercialise SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI et KALYDECO pour traiter les patients atteints de mucoviscidose qui présentent des mutations spécifiques dans leur gène régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose ; et TRIKAFTA pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans ou plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique, ou CFTR. Son pipeline comprend un pipeline pour le déficit en alpha-1 antitrypsine qui est en cours d'essai clinique de phase 2 ; VX-864, un deuxième correcteur expérimental à petites molécules pour le traitement du déficit en AAT, qui est en essai clinique de phase 1 ; et VX-147 qui a terminé un essai clinique de phase 1 pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale médiée par APOL1, ou FSGS, et d'autres maladies rénales graves. La société vend ses produits principalement à des pharmacies spécialisées et à des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des distributeurs spécialisés et des chaînes de vente au détail, ainsi qu'à des hôpitaux et cliniques à l'échelle internationale. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a des collaborations avec CRISPR Therapeutics AG ; Arbour Biotechnologies, Inc. ; Moderna, Inc. ; Génomique SA ; Merck KGaA ; Darmstadt, Allemagne ; X-Chem, Inc. ; Janssen Pharmaceuticals, Inc. ; Merck KGaA ; Thérapeutique Kymera ; Ribométrix, Inc. ; Modèles moléculaires, Inc. ; Biosciences des mammouths ; et Affinia Therapeutics, ainsi qu'une collaboration de recherche stratégique et un accord de licence avec Obsidian Therapeutics, Inc. pour la découverte de nouvelles thérapies qui régulent l'édition génétique pour le traitement de maladies graves. La société a été fondée en 1989 et son siège social est situé à Boston, dans le Massachusetts.