рдмреНрд░рд┐рдЬрдмрд╛рдпреЛ рдлрд╛рд░реНрдорд╛, рдЗрдВрдХ. рдЖрдиреБрд╡рдВрд╢рд┐рдХ рд░реЛрдЧреЛрдВ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рд╡рд┐рднрд┐рдиреНрди рджрд╡рд╛рдУрдВ рдХреА рдЦреЛрдЬ, рд╡рд┐рдХрд╛рд╕ рдФрд░ рд╡рд┐рддрд░рдг рдореЗрдВ рд╕рдВрд▓рдЧреНрди рд╣реИред рдХрдВрдкрдиреА рдХреЗ рдкрд╛рд╕ 30 рд╡рд┐рдХрд╛рд╕ рдХрд╛рд░реНрдпрдХреНрд░рдореЛрдВ рдХреА рдкрд╛рдЗрдкрд▓рд╛рдЗрди рд╣реИ рдЬрд┐рд╕рдореЗрдВ рдкреНрд░рд╛рд░рдВрднрд┐рдХ рдЦреЛрдЬ рд╕реЗ рд▓реЗрдХрд░ рджреЗрд░-рдЪрд░рдг рдХреЗ рд╡рд┐рдХрд╛рд╕ рддрдХ рдХреЗ рдЙрддреНрдкрд╛рдж рдЙрдореНрдореАрджрд╡рд╛рд░ рд╢рд╛рдорд┐рд▓ рд╣реИрдВред рд╡рд┐рдХрд╛рд╕ рдХрд╛рд░реНрдпрдХреНрд░рдореЛрдВ рдореЗрдВ рдЗрд╕рдХреЗ рдЙрддреНрдкрд╛рджреЛрдВ рдореЗрдВ BBP-265, рдЯреНрд░рд╛рдВрд╕рдерд╛рдпрд░реЗрдЯрд┐рди рдпрд╛ TTR рдХрд╛ рдПрдХ рдЫреЛрдЯрд╛ рдЕрдгреБ рд╕реНрдЯреЗрдмрд▓рд╛рдЗрдЬрд╝рд░ рд╢рд╛рдорд┐рд▓ рд╣реИ, рдЬреЛ TTR рдПрдорд┐рд▓реЙрдпрдбреЛрд╕рд┐рд╕-рдХрд╛рд░реНрдбрд┐рдпреЛрдорд╛рдпреЛрдкреИрдереА рдпрд╛ ATTR-CM рдХреЗ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдЪрд▓ рд░рд╣реЗ рдЪрд░рдг 3 рдиреИрджрд╛рдирд┐рдХ рдкрд░реАрдХреНрд╖рдг рдореЗрдВ рд╣реИ; BBP-831, рдПрдХ рдЫреЛрдЯрд╛ рдЕрдгреБ рдЪрдпрдирд╛рддреНрдордХ FGFR1-3 рдЕрд╡рд░реЛрдзрдХ рдЬреЛ рдмрд╛рд▓ рд░реЛрдЧрд┐рдпреЛрдВ рдореЗрдВ рдПрдХреЛрдВрдбреНрд░реЛрдкреНрд▓рд╛рд╕рд┐рдпрд╛ рдХреЗ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдЪрд▓ рд░рд╣реЗ рдЪрд░рдг 2 рдиреИрджрд╛рдирд┐рдХ рдкрд░реАрдХреНрд╖рдг рдореЗрдВ рд╣реИ; 21-рд╣рд╛рдЗрдбреНрд░реЙрдХреНрд╕рд┐рд▓реЗрд╕ рдХреА рдХрдореА рдпрд╛ 21OHD рджреНрд╡рд╛рд░рд╛ рдкреНрд░реЗрд░рд┐рдд рдЬрдиреНрдордЬрд╛рдд рдПрдбреНрд░реЗрдирд▓ рд╣рд╛рдЗрдкрд░рдкреНрд▓рд╛рд╕рд┐рдпрд╛ рдпрд╛ CAH рдХреЗ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдПрдХ AAV5 рдЬреАрди рд╕реНрдерд╛рдирд╛рдВрддрд░рдг рдЙрддреНрдкрд╛рдж рдЙрдореНрдореАрджрд╡рд╛рд░; рдФрд░ рдПрдирдХреИрд▓реЗрд░реЗрдЯ, рдХреИрд▓реНрд╢рд┐рдпрдо рд╕реЗрдВрд╕рд┐рдВрдЧ рд░рд┐рд╕реЗрдкреНрдЯрд░ рдпрд╛ рд╕реАрдПрдПрд╕рдЖрд░ рдХрд╛ рдПрдХ рдЫреЛрдЯрд╛ рдЕрдгреБ рд╡рд┐рд░реЛрдзреА, рдСрдЯреЛрд╕реЛрдорд▓ рдбреЛрдорд┐рдиреЗрдВрдЯ рд╣рд╛рдЗрдкреЛрдХреИрд▓реНрд╕реАрдорд┐рдпрд╛ рдЯрд╛рдЗрдк 1 рдпрд╛ рдПрдбреАрдПрдЪ1 рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдЪрд▓ рд░рд╣рд╛ рдЪрд░рдг 2 рдкреНрд░реВрдл-рдСрдл-рдХреЙрдиреНрд╕реЗрдкреНрдЯ рдХреНрд▓рд┐рдирд┐рдХрд▓ рдЯреНрд░рд╛рдпрд▓ред рдХрдВрдкрдиреА рдореЗрдВрдбреЗрд▓рд┐рдпрди, рдЬреЗрдиреЗрдЯрд┐рдХ рдбрд░реНрдореЗрдЯреЛрд▓реЙрдЬреА, рдСрдиреНрдХреЛрд▓реЙрдЬреА рдФрд░ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА рд░реЛрдЧреЛрдВ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдЙрддреНрдкрд╛рдж рд╡рд┐рдХрд╕рд┐рдд рдХрд░рдиреЗ рдореЗрдВ рднреА рд╕рдВрд▓рдЧреНрди рд╣реИред рдмреНрд░рд┐рдЬрдмрд╛рдпреЛ рдлрд╛рд░реНрдорд╛, рдЗрдВрдХ. рдХреЗ рдкрд╛рд╕ рд▓реЗрд▓реИрдВрдб рд╕реНрдЯреИрдирдлреЛрд░реНрдб рдЬреВрдирд┐рдпрд░ рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА; рдж рд░реАрдЬреЗрдВрдЯреНрд╕ рдСрдл рдж рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдСрдл рдХреИрд▓рд┐рдлреЛрд░реНрдирд┐рдпрд╛; рд▓реАрдбреЛрд╕ рдмрд╛рдпреЛрдореЗрдбрд┐рдХрд▓ рд░рд┐рд╕рд░реНрдЪ, рдЗрдВрдХ.; рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдСрдл рдХреИрд▓рд┐рдлреЛрд░реНрдирд┐рдпрд╛, рд╕реИрди рдбрд┐рдПрдЧреЛ; рдЬреЙрдиреНрд╕ рд╣реЙрдкрдХрд┐рдВрд╕ рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдФрд░ рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдСрдл рдлреНрд▓реЛрд░рд┐рдбрд╛; рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдСрдл рдХреЛрд▓реЛрд░рд╛рдбреЛ рдПрдВрд╢реБрдЯреНрдЬрд╝ рдореЗрдбрд┐рдХрд▓ рдХреИрдВрдкрд╕; рд╕рд╛рд▓реНрдХ рдЗрдВрд╕реНрдЯреАрдЯреНрдпреВрдЯ рдлреЙрд░ рдмрд╛рдпреЛрд▓реЙрдЬрд┐рдХрд▓ рд╕реНрдЯрдбреАрдЬ; рдореЗрдЬрд╝ рдереЗрд░реЗрдкреНрдпреВрдЯрд┐рдХреНрд╕; рдпреВрд╕реА рд╕реИрди рдлреНрд░рд╛рдВрд╕рд┐рд╕реНрдХреЛ; рдХреИрдиреЗрдбрд┐рдпрди рдЧреНрд▓рд╛рдЗрдХреЛрдорд┐рдХреНрд╕ рдиреЗрдЯрд╡рд░реНрдХ (рдЧреНрд▓рд╛рдЗрдХреЛрдиреЗрдЯ); рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА рдСрдл рдХреИрд▓рд┐рдлреЛрд░реНрдирд┐рдпрд╛; рдХреЛрд▓рдВрдмрд┐рдпрд╛ рдпреВрдирд┐рд╡рд░реНрд╕рд┐рдЯреА; рдорд╛рдЙрдВрдЯ рд╕рд┐рдирд╛рдИ; рдФрд░ рд╣реЗрд▓реНрд╕рд┐рди рдЧреНрд░реБрдк рдХреЗ рд╕рд╛рде рд▓рд╛рдЗрд╕реЗрдВрд╕ рдФрд░ рд╕рд╣рдпреЛрдЧ рд╕рдордЭреМрддреЗ рд╣реИрдВ, рд╕рд╛рде рд╣реА BBP-398 рдХреЗ рд╕рдВрдпреЛрдЬрди рдХрд╛ рдореВрд▓реНрдпрд╛рдВрдХрди рдХрд░рдиреЗ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдмреНрд░рд┐рд╕реНрдЯрд▓ рдорд╛рдпрд░реНрд╕ рд╕реНрдХреНрд╡рд┐рдм рдХреЗ рд╕рд╛рде рдПрдХ рдиреИрджрд╛рдирд┐рдХ рд╕рд╣рдпреЛрдЧ рднреА рд╣реИред рдЗрд╕рдХреЗ рдЕрд▓рд╛рд╡рд╛, рдЗрд╕рдХрд╛ рдЕрдирдиреЗрдЪреБрд░рд▓ рдкреНрд░реЛрдбрдХреНрдЯреНрд╕ рдЗрдВрдХ рдХреЗ рд╕рд╛рде рдПрдХ рд╢реЛрдз рд╕рд╣рдпреЛрдЧ рдФрд░ рд╡рд┐рдХрд▓реНрдк рд╕рдордЭреМрддрд╛ рднреА рд╣реИ, рдЬрд┐рд╕рдХрд╛ рдЙрджреНрджреЗрд╢реНрдп рд╕рдВрднрд╛рд╡рд┐рдд рдСрдиреНрдХреЛрд▓реЙрдЬреА рдЕрдиреБрдкреНрд░рдпреЛрдЧреЛрдВ рдХреЗ рд╕рд╛рде рджреБрд░реНрд▓рдн рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ рдХреЛ рд▓рдХреНрд╖рд┐рдд рдХрд░рдирд╛ рд╣реИред рдХрдВрдкрдиреА рдХреА рд╕реНрдерд╛рдкрдирд╛ 2015 рдореЗрдВ рд╣реБрдИ рдереА рдФрд░ рдЗрд╕рдХрд╛ рдореБрдЦреНрдпрд╛рд▓рдп рдкрд╛рд▓реЛ рдСрд▓реНрдЯреЛ, рдХреИрд▓рд┐рдлреЛрд░реНрдирд┐рдпрд╛ рдореЗрдВ рд╣реИред