BioMarin Pharmaceutical

बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक. गंभीर और जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाली दुर्लभ बीमारियों और चिकित्सा स्थितियों वाले लोगों के लिए उपचार विकसित करता है और उनका व्यवसायीकरण करता है। इसके व्यावसायिक उत्पादों में म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस I, एक आनुवंशिक बीमारी के इलाज के लिए एल्डुरज़ाइम शामिल है; लेट इन्फैंटाइल न्यूरोनल सेरोइड लिपोफ़्यूसिनोसिस टाइप 2, बैटन रोग के एक रूप के उपचार के लिए ब्रिन्यूरा; और कुवन, 6R-BH4 का एक मालिकाना सिंथेटिक मौखिक रूप है जिसका उपयोग फेनिलकेटोनुरिया (PKU) के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक वंशानुगत चयापचय रोग है। कंपनी के व्यावसायिक उत्पादों में नागलाज़ाइम भी शामिल है, जो म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस VI के रोगियों के लिए एन-एसिटाइलगैलेक्टोसामाइन 4-सल्फेटेस का एक पुनः संयोजक रूप है; पैलिन्ज़िक, PKU के वयस्क रोगियों के लिए एक PEGylated पुनः संयोजक फेनिलएलनिन अमोनिया लाइज़ एंजाइम; और विमिज़िम, म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस IV टाइप A, एक लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर के उपचार के लिए एक एंजाइम प्रतिस्थापन थेरेपी है। इसके अलावा, यह वैलोकटोकोजेन रोक्सापार्वोवेक, एक एडेनो एसोसिएटेड वायरस वेक्टर विकसित करता है, जो गंभीर हीमोफीलिया ए के रोगियों के उपचार के लिए चरण III नैदानिक परीक्षण में है; वोसोरिटाइड जो मनुष्यों में असंगत छोटे कद के एक रूप, एकोंड्रोप्लासिया के उपचार के लिए चरण III नैदानिक परीक्षण में है; बीएमएन 307, एक एएवी5 मध्यस्थ जीन थेरेपी, जो पीकेयू के रोगियों में रक्त पीएचई सांद्रता के स्तर को सामान्य करने के लिए चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण में है; वंशानुगत एंजियोएडेमा के उपचार के लिए बीएमएन 331; क्रोनिक रीनल डिजीज के उपचार के लिए बीएमएन 255; और ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए बीएमएन 351। कंपनी के पास सरप्टा थेरेप्यूटिक्स, असुबियो फार्मा कंपनी लिमिटेड और डायनेकॉर एजी के साथ सहयोग और लाइसेंस समझौते हैं। कंपनी विशेष फार्मेसियों, अस्पतालों और विदेशी सरकारी एजेंसियों के साथ-साथ संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप, लैटिन अमेरिका और अंतरराष्ट्रीय स्तर पर वितरकों और दवा थोक विक्रेताओं को सेवाएं प्रदान करती है। इसका एलन इंस्टीट्यूट के साथ सहयोग है। बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक. की स्थापना 1996 में हुई थी और इसका मुख्यालय सैन राफेल, कैलिफोर्निया में है।