CRISPR Therapeutics AG

जीन एडिटिंग कंपनी CRISPR Therapeutics AG गंभीर मानव रोगों के लिए परिवर्तनकारी जीन-आधारित दवाइयाँ विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करती है। कंपनी क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स (CRISPR)/CRISPR-एसोसिएटेड प्रोटीन 9 (Cas9) का उपयोग करके अपने उत्पाद विकसित करती है, जो एक जीन एडिटिंग तकनीक है जो जीनोमिक डीएनए में सटीक निर्देशित परिवर्तनों की अनुमति देती है। इसके पास हीमोग्लोबिनोपैथी, ऑन्कोलॉजी, रीजेनरेटिव मेडिसिन और दुर्लभ बीमारियों सहित कई रोग क्षेत्रों में चिकित्सीय कार्यक्रमों का एक पोर्टफोलियो है। कंपनी का प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार CTX001 है, जो ट्रांसफ़्यूज़न-निर्भर बीटा थैलेसीमिया या गंभीर सिकल सेल रोग से पीड़ित रोगियों के इलाज के लिए एक एक्स विवो CRISPR जीन-संपादित थेरेपी है जिसमें एक मरीज के हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल को लाल रक्त कोशिकाओं में भ्रूण हीमोग्लोबिन के उच्च स्तर का उत्पादन करने के लिए इंजीनियर किया जाता है। यह CTX110 भी विकसित करता है, जो एक डोनर-व्युत्पन्न जीन-संपादित एलोजेनिक CAR-T थेरेपी है जो 19 सकारात्मक दुर्दमताओं के विभेदन के क्लस्टर को लक्षित करता है; एलोजेनिक CAR-T प्रोग्राम जिसमें CTX120 शामिल है जो रिलैप्स या रिफ्रैक्टरी मल्टीपल मायलोमा के उपचार के लिए B-सेल परिपक्वता प्रतिजन को लक्षित करता है; और ठोस ट्यूमर और हेमेटोलॉजिक दुर्दमताओं के उपचार के लिए CTX130। यह मधुमेह में पुनर्योजी चिकित्सा कार्यक्रम विकसित करता है; और ग्लाइकोजन भंडारण रोग Ia, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 और सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार के लिए इन विवो और अन्य आनुवंशिक रोग कार्यक्रम विकसित करता है। कंपनी की बेयर हेल्थकेयर एलएलसी, वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड, वायासाइट, इंक., एनकार्टा, इंक. और कैप्सिडा बायोथेरेप्यूटिक्स के साथ रणनीतिक साझेदारी है। कंपनी को पहले इनसेप्शन जीनोमिक्स एजी के नाम से जाना जाता था और अप्रैल 2014 में इसका नाम बदलकर CRISPR थेरेप्यूटिक्स एजी कर दिया गया। CRISPR थेरेप्यूटिक्स एजी की स्थापना 2013 में हुई थी और इसका मुख्यालय ज़ुग, स्विट्जरलैंड में है।