Amicus Therapeutics

एमिकस थेरेप्यूटिक्स, इंक., एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है, जो दुर्लभ चयापचय रोगों से पीड़ित लोगों के लिए दवाओं की खोज, विकास और वितरण पर ध्यान केंद्रित करती है। इसके वाणिज्यिक उत्पाद और उत्पाद उम्मीदवारों में गैलाफोल्ड शामिल है, जो फैब्री रोग के पुष्ट निदान वाले वयस्कों के उपचार के लिए एक मौखिक सटीक दवा है और इन विट्रो परख डेटा के आधार पर एक अनुकूल गैलेक्टोसिडेस अल्फा जीन वैरिएंट है; फैब्री और पोम्पे रोगों के लिए जीन थेरेपी, साथ ही साथ बैटन रोगों के विभिन्न प्रकारों के लिए; पोम्पे रोगों के लिए एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा; और CDKL5 कमी विकार उत्पाद उम्मीदवार। कंपनी के पास सक्रिय प्रीक्लिनिकल विकास में अतिरिक्त जीन थेरेपी भी हैं, जिसमें म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप IIIB के लिए जीन थेरेपी, साथ ही म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप IIIA में अगली पीढ़ी का कार्यक्रम शामिल है। कंपनी के पास नेशनवाइड चिल्ड्रन हॉस्पिटल; यूनिवर्सिटी ऑफ़ पेनसिल्वेनिया; और ग्लैक्सोस्मिथक्लाइन के साथ सहयोग और लाइसेंस समझौते हैं। एमिकस थेरेप्युटिक्स, इंक. की स्थापना 2002 में हुई थी और इसका मुख्यालय फिलाडेल्फिया, पेनसिल्वेनिया में है।