आयोनिस फार्मास्यूटिकल्स, इंक. संयुक्त राज्य अमेरिका में आरएनए-लक्षित चिकित्सा की खोज और विकास करता है। कंपनी बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के लिए स्पिनराजा प्रदान करती है; टेगसेडी, वयस्कों में वंशानुगत ट्रांसथायरेटिन-मध्यस्थ एमिलॉयडोसिस के पॉलीन्यूरोपैथी के उपचार के लिए एक इंजेक्शन; और वेलिवरा, पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम और पारिवारिक आंशिक लिपोडिस्ट्रोफी के लिए एक उपचार। यह न्यूरोलॉजी उत्पादों को विकसित करने में शामिल है जिसमें हंटिंगटन रोगों के लिए टोमिनर्सन; एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के लिए टोफर्सन; अल्जाइमर रोगों के लिए IONIS-MAPTRx; ALS के आनुवंशिक रूप के लिए IONIS-C9Rx; पार्किंसंस रोग के लिए ION859; मल्टीपल सिस्टम एट्रोफी और पार्किंसंस रोग के लिए ION464; एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस के लिए ION541; और सेंट्रोन्यूक्लियर मायोपैथी के लिए IONIS-DNM2-2.5Rx। कंपनी कार्डियोमेटाबोलिक बीमारी के लिए उत्पाद भी विकसित कर रही है, जैसे ट्रांसथायरेटिन एमिलॉयडोसिस के लिए IONIS-TTR-LRx और एक्रोमेगाली के लिए IONIS-GHR-LRx; पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम और टीजी-संचालित बीमारियों के लिए IONIS-APOCIII-LRx; उपचार प्रतिरोधी उच्च रक्तचाप के लिए IONIS-APOCIII-LRx; एलपी(ए)कार्डियोवैस्कुलर बीमारी के जोखिम में कमी के लिए पेलाकारसेन; sHTG/CVDRR के लिए वुपानोरसेन; थक्के विकारों के लिए IONIS-FXI-LRx; कार्डियोवैस्कुलर बीमारियों के लिए ION449; और मधुमेह रोगियों के लिए IONIS-GCGRRx। इसके अलावा, यह सिस्टिक फाइब्रोसिस और क्रॉनिक ऑब्सट्रक्टिव पल्मोनरी डिजीज बीटा-थैलेसीमिया और आयरन विषाक्तता के लिए IONIS-TMPRSS6-LRx; हेपेटाइटिस बी वायरस के लिए IONIS-HBVRx; प्रोस्टेट कैंसर के लिए IONIS-AR-2.5Rx; आयु-संबंधित धब्बेदार अध:पतन और IgA नेफ्रोपैथी के लिए IONIS-FB-LRx; और रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के लिए ION357। इसका एस्ट्राजेनेका; ग्लैक्सोस्मिथक्लाइन पीएलसी; जैनसेन बायोटेक, इंक.; बेयर एजी; नोवार्टिस एजी; फाइजर, इंक.; बायोजेन इंक.; फ्लेमिंगो थेरेप्यूटिक्स, इंक.; और रोश के साथ सहयोग समझौता है। आयनिस फार्मास्यूटिकल्स, इंक. की स्थापना 1989 में हुई थी और यह कार्ल्सबैड, कैलिफोर्निया में स्थित है।