Intellia Therapeutics

जीनोम एडिटिंग कंपनी इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक., चिकित्सा विज्ञान के विकास पर ध्यान केंद्रित करती है। यह क्लस्टर्ड, रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स/CRISPR एसोसिएटेड 9 (CRISPR/Cas9) सिस्टम के रूप में जाना जाने वाला एक जैविक उपकरण का उपयोग करता है। कंपनी के इन विवो कार्यक्रमों में NTLA-2001 शामिल है, जो ट्रांसथायरेटिन एमिलॉयडोसिस के उपचार के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण में है; और वंशानुगत एंजियोएडेमा के उपचार के लिए NTLA-2002, साथ ही हीमोफिलिया ए और हीमोफिलिया बी, हाइपरऑक्सालुरिया टाइप 1 और अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी वाले अन्य यकृत-केंद्रित कार्यक्रम शामिल हैं। इसकी एक्स विवो पाइपलाइन में तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया के उपचार के लिए NTLA-5001 शामिल है; और विभिन्न ऑन्कोलॉजिकल और ऑटोइम्यून विकारों के इलाज के लिए इंजीनियर्ड सेल थेरेपी विकसित करने पर केंद्रित मालिकाना कार्यक्रम। इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक. के पास सिकल सेल रोग के उपचार के लिए हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल इंजीनियर करने के लिए नोवार्टिस इंस्टीट्यूट्स फॉर बायोमेडिकल रिसर्च, इंक. के साथ लाइसेंस और सहयोग समझौते हैं; हीमोफीलिया ए और हीमोफीलिया बी के उपचार के लिए संभावित उत्पादों का सह-विकास करने के लिए रेजेनरॉन फार्मास्यूटिकल्स, इंक.; ओस्पेडेल सैन राफेल; और नेत्र रोगों के उपचार के लिए CRISPR/Cas9 तकनीक का उपयोग करके नई जीनोमिक दवाइयाँ विकसित करने के लिए SparingVision SAS के साथ रणनीतिक सहयोग। कंपनी को पहले AZRN, Inc. के नाम से जाना जाता था और जुलाई 2014 में इसका नाम बदलकर Intellia Therapeutics, Inc. कर दिया गया। Intellia Therapeutics, Inc. को 2014 में शामिल किया गया था और इसका मुख्यालय कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स में है।