uniQure

जीन थेरेपी कंपनी यूनिक्यूर एनवी आनुवंशिक और अन्य विनाशकारी बीमारियों से पीड़ित रोगियों के लिए उपचार के विकास में लगी हुई है। इसका प्रमुख कार्यक्रम एट्रानाकोजीन डेज़ापार्वोवेक (AMT-061) है, जो हीमोफीलिया बी के उपचार के लिए चरण III HOPE-B निर्णायक परीक्षण में है। कंपनी AMT-130 के विकास में भी लगी हुई है, एक जीन थेरेपी जो हंटिंगटन रोग के उपचार के लिए चरण I/II नैदानिक अध्ययन में है; AMT-060, जो हीमोफीलिया बी के उपचार के लिए चरण I/II नैदानिक परीक्षण में है; हीमोफीलिया ए के उपचार के लिए AMT-180; फैब्री रोग के उपचार के लिए IV-प्रशासित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) 5-आधारित जीन थेरेपी; और AMT-150, स्पाइनोसेरेबेलर अटैक्सिया टाइप 3 के उपचार के लिए एक बार दी जाने वाली, अंतःकपाली-प्रशासित, AAV जीन थेरेपी। कंपनी का ब्रिस्टल मायर्स-स्क्विब कंपनी; जेन-एक्स; और सिंप्रोमिक्स लिमिटेड के साथ सहयोग और लाइसेंस समझौते हैं। uniQure NV की स्थापना 1998 में हुई थी और इसका मुख्यालय एम्स्टर्डम, नीदरलैंड में है।