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अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक, एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, संयुक्त राज्य अमेरिका में दुर्लभ और अति-दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए नए उत्पादों की पहचान, अधिग्रहण, विकास और व्यावसायीकरण पर ध्यान केंद्रित करती है। इसके जैविक उत्पादों में क्राइस्विता (बुरोसुमाब) शामिल है, जो एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया के साथ-साथ ट्यूमर-प्रेरित ऑस्टियोमलेशिया के उपचार के लिए फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर 23 को लक्षित करने वाला एक एंटीबॉडी है; मेप्सेवी, म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस VII से पीड़ित बच्चों और वयस्कों के उपचार के लिए एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है; और लंबी-श्रृंखला वाले फैटी एसिड ऑक्सीकरण विकारों के इलाज के लिए डोजोलवी। कंपनी DTX401, ग्लाइकोजन स्टोरेज डिजीज टाइप Ia वाले मरीजों के इलाज के लिए एक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस 8 (AAV8) जीन थेरेपी क्लिनिकल उम्मीदवार भी विकसित कर रही जीटीएक्स-102, एंजेलमैन सिंड्रोम के उपचार के लिए एक एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड; यूएक्स701, विल्सन रोग के उपचार के लिए; और यूएक्स053 ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार III के उपचार के लिए। अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक. का क्योवा किरिन कंपनी, लिमिटेड; सेंट लुइस यूनिवर्सिटी; बेलर रिसर्च इंस्टीट्यूट; रेजेनएक्सबायो इंक.; बेयर; जीनटेक्स; मेरियो; पेनसिल्वेनिया विश्वविद्यालय; आर्कटुरस थेरेप्यूटिक्स होल्डिंग्स इंक., सॉलिड बायोसाइंसेज इंक.; और दाइची सैंक्यो कंपनी लिमिटेड के साथ सहयोग और लाइसेंस समझौता है। अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक. को 2010 में शामिल किया गया था और इसका मुख्यालय नोवाटो, कैलिफोर्निया में है।

यूएसए

क्षेत्र: स्वास्थ्य देखभाल उद्योग: जैव प्रौद्योगिकी