Rocket Pharmaceuticals

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रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक., अपनी सहायक कंपनियों के साथ, एक बहु-प्लेटफ़ॉर्म जैव प्रौद्योगिकी कंपनी के रूप में कार्य करती है, जो दुर्लभ और विनाशकारी बाल रोगों के लिए जीन थेरेपी विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करती है। इसमें फैनकोनी एनीमिया के लिए चार क्लिनिकल-स्टेज एक्स विवो लेंटिवायरल वेक्टर प्रोग्राम हैं, अस्थि मज्जा में एक आनुवंशिक दोष जो रक्त कोशिकाओं के उत्पादन को कम करता है या दोषपूर्ण रक्त कोशिकाओं के उत्पादन को बढ़ावा देता है; ल्यूकोसाइट आसंजन कमी-I, एक आनुवंशिक विकार जो प्रतिरक्षा प्रणाली को खराब करने का कारण बनता है; पाइरूवेट किनेज की कमी, एक दुर्लभ लाल रक्त कोशिका ऑटोसोमल रिसेसिव विकार जो क्रोनिक नॉन-स्फेरोसाइटिक हेमोलिटिक एनीमिया का कारण बनता है; और शिशु घातक ऑस्टियोपेट्रोसिस, एक आनुवंशिक विकार जो खराब अस्थि अवशोषण के कारण हड्डियों के घनत्व और हड्डियों के द्रव्यमान में वृद्धि की विशेषता है। सेंट्रो डी इन्वेस्टिगेशियन्स एनर्जेटिकस, मेडियोएंबिएंटेल्स वाई टेक्नोलॉजिकस (CIEMAT), सेंट्रो डी इन्वेस्टिगेशियन बायोमेडिका एन रेड, और फंडासियन इंस्टीट्यूटो डी इन्वेस्टिगेशियन सैनिटेरिया फंडासियन जिमेनेज डियाज़; CIEMAT और UCL बिजनेस PLC; द रीजेंट्स ऑफ द यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया; और REGENXBIO Inc. कंपनी का लुंड यूनिवर्सिटी के साथ एक शोध और सहयोग समझौता भी है; और स्टैनफोर्ड यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन के साथ रणनीतिक सहयोग समझौता है। रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. का मुख्यालय क्रैनबरी, न्यू जर्सी में है।

यूएसए

क्षेत्र: स्वास्थ्य देखभाल उद्योग: जैव प्रौद्योगिकी