REGENXBIO

REGENXBIO Inc., एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो आनुवंशिक दोषों को दूर करने के लिए या शरीर में कोशिकाओं को चिकित्सीय प्रोटीन या एंटीबॉडी का उत्पादन करने में सक्षम बनाने के लिए जीन थेरेपी उत्पाद उम्मीदवारों को कोशिकाओं तक जीन पहुंचाती है, जो कि रोग को प्रभावित करने के लिए हैं। इसके जीन थेरेपी उत्पाद उम्मीदवार NAV टेक्नोलॉजी प्लेटफॉर्म पर आधारित हैं, जो कि एक मालिकाना एडेनो-संबंधित वायरस जीन डिलीवरी प्लेटफॉर्म है। कंपनी का प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार RGX-314 है, जो कि गीले आयु से संबंधित धब्बेदार अध: पतन के उपचार के लिए चरण I/IIa नैदानिक परीक्षण में है। यह RGX-121 भी विकसित कर रहा है जो कि म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप II के इलाज के लिए चरण I/II नैदानिक परीक्षण में है; RGX-111 और RGX-501, जो होमोजाइगस फैमिलियल हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया के उपचार के लिए चरण I/II नैदानिक परीक्षणों में है। REGENXBIO Inc. अपने NAV प्रौद्योगिकी प्लेटफ़ॉर्म को अन्य जैव प्रौद्योगिकी और दवा कंपनियों को भी लाइसेंस देता है; और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के उपचार के लिए वेक्टराइज़्ड एंटीबॉडी विकसित करने के लिए न्यूरिम्यून AG के साथ सहयोग और लाइसेंस समझौता किया है। कंपनी को पहले ReGenX Biosciences, LLC के नाम से जाना जाता था और सितंबर 2014 में इसका नाम बदलकर REGENXBIO Inc. कर दिया गया। REGENXBIO Inc. की स्थापना 2008 में हुई थी और इसका मुख्यालय रॉकविल, मैरीलैंड में है।