Sarepta Therapeutics

सारप्टा थेरेप्यूटिक्स, इंक., एक वाणिज्यिक-चरण बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है, जो दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए आरएनए-लक्षित चिकित्सा, जीन थेरेपी और अन्य आनुवंशिक चिकित्सा पद्धतियों की खोज और विकास पर ध्यान केंद्रित करती है। कंपनी उन रोगियों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के इलाज के लिए एक्सोनडिस 51 इंजेक्शन प्रदान करती है, जिनमें डीएमडी जीन का एक पुष्टिकृत उत्परिवर्तन है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है; और डीएमडी के उपचार के लिए वायोंडिस 53, उन रोगियों में जिनमें डीएमडी जीन का एक पुष्टिकृत उत्परिवर्तन है जो एक्सॉन 53 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है। यह एमोंडिस 45 भी विकसित कर रहा है, एक उत्पाद उम्मीदवार जो डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45 को छोड़ने के लिए फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ओलिगोमर (पीएमओ) रसायन विज्ञान और एक्सॉन-स्किपिंग तकनीक का उपयोग करता है; एसआरपी-5051, एक पेप्टाइड संयुग्मित पीएमओ जो डिस्ट्रोफिन प्री-एमआरएनए के एक्सॉन 51 को बांधता है; एसआरपी-9001, एक डीएमडी माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी प्रोग्राम; और एसआरपी-9003, एक लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रोफी जीन थेरेपी प्रोग्राम। कंपनी के पास एफ. हॉफमैन-ला रोश लिमिटेड; नेशनवाइड चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल; लाइसोजेन; ड्यूक यूनिवर्सिटी; जीनेथॉन; और स्ट्राइडबायो के साथ सहयोग समझौते हैं। इसके पास कोडियाक बायोसाइंसेज, इंक. के साथ एक शोध और विकल्प समझौता भी है, जो न्यूरोमस्कुलर रोगों के लिए जीन थेरेपी, जीन एडिटिंग और आरएनए तकनीक प्रदान करने के लिए इंजीनियर एक्सोसोम थेरेप्यूटिक्स को डिजाइन और विकसित करने के लिए है; और लिपिड नैनोपार्टिकल-आधारित जीन एडिटिंग थेरेप्यूटिक्स के लिए जेनेवेंट साइंसेज के साथ शोध सहयोग है। सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स, इंक. को 1980 में शामिल किया गया था और इसका मुख्यालय कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स में है।