Vertex Pharmaceuticals

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार के लिए उपचारों को विकसित करने और उनका व्यवसायीकरण करने में संलग्न है। कंपनी सिस्टिक फाइब्रोसिस के रोगियों के उपचार के लिए SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI और KALYDECO का विपणन करती है, जिनके सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर जीन में विशिष्ट उत्परिवर्तन होते हैं; और TRIKAFTA का विपणन CF के 12 वर्ष या उससे अधिक आयु के रोगियों के उपचार के लिए करती है, जिनके सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर, या CFTR, जीन में कम से कम एक F508del उत्परिवर्तन होता है। इसकी पाइपलाइन में अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी के लिए पाइपलाइन शामिल है जो चरण 2 नैदानिक परीक्षण में है; VX-864, AAT की कमी के उपचार के लिए एक दूसरा जांचात्मक छोटा अणु सुधारक, जो चरण 1 नैदानिक परीक्षण में है; और VX-147 जिसने APOL1-मध्यस्थ फोकल सेगमेंटल ग्लोमेरुलोस्केलेरोसिस, या FSGS, और अन्य गंभीर किडनी रोगों के उपचार के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण पूरा किया है। कंपनी अपने उत्पाद मुख्य रूप से संयुक्त राज्य अमेरिका में विशेष फार्मेसी और विशेष वितरकों, साथ ही विशेष वितरकों और खुदरा श्रृंखलाओं, और अंतरराष्ट्रीय स्तर पर अस्पतालों और क्लीनिकों को बेचती है। वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड का सहयोग CRISPR Therapeutics AG; आर्बर बायोटेक्नोलॉजीज, इंक.; मॉडर्ना, इंक.; जीनोमिक्स पीएलसी; मर्क केजीएए; डार्मस्टाट, जर्मनी; एक्स-केम, इंक.; जैनसेन फार्मास्यूटिकल्स, इंक.; मर्क केजीएए; काइमेरा थेरेप्यूटिक्स; रिबोमेट्रिक्स, इंक.; मॉलिक्यूलर टेम्प्लेट्स, इंक.; मैमथ बायोसाइंसेज; और एफिनिया थेरेप्यूटिक्स के साथ-साथ ओब्सीडियन थेरेप्यूटिक्स, इंक. के साथ एक रणनीतिक अनुसंधान सहयोग और लाइसेंसिंग समझौता है, जो गंभीर बीमारियों के उपचार के लिए जीन संपादन को विनियमित करने वाले नए उपचारों की खोज के लिए है। कंपनी की स्थापना 1989 में हुई थी और इसका मुख्यालय बोस्टन, मैसाचुसेट्स में है।