BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. mengembangkan dan mengkomersialkan terapi untuk orang-orang dengan penyakit langka dan kondisi medis yang serius dan mengancam jiwa. Produk komersialnya meliputi Aldurazyme untuk mengobati mucopolysaccharidosis I, penyakit genetik; Brineura untuk pengobatan lipofuscinosis ceroid neuronal akhir tipe 2, suatu bentuk penyakit Batten; dan Kuvan, bentuk oral sintetis 6R-BH4 yang digunakan untuk mengobati pasien dengan fenilketonuria (PKU), penyakit metabolik bawaan. Produk komersial perusahaan juga terdiri dari Naglazyme, suatu bentuk rekombinan N-asetilgalaktosamin 4-sulfatase untuk pasien dengan mucopolysaccharidosis VI; Palynziq, enzim fenilalanin amonia lyase rekombinan PEGylated untuk pasien dewasa dengan PKU; dan Vimizim, terapi penggantian enzim untuk pengobatan mucopolysaccharidosis IV Tipe A, kelainan penyimpanan lisosom. Selain itu, ia mengembangkan valoctocogene roxaparvovec, vektor virus terkait adeno, yang sedang dalam uji klinis Fase III untuk pengobatan pasien dengan hemofilia A parah; vosoritide yang sedang dalam uji klinis Fase III untuk pengobatan achondroplasia, suatu bentuk perawakan pendek yang tidak proporsional pada manusia; BMN 307, terapi gen yang dimediasi AAV5, sedang dalam uji klinis fase 1/2 untuk menormalkan tingkat konsentrasi Phe darah pada pasien PKU; BMN 331 untuk pengobatan angioedema herediter; BMN 255 untuk pengobatan penyakit ginjal kronik; dan BMN 351 untuk pengobatan Distrofi Otot Duchenne. Perusahaan memiliki perjanjian kerjasama dan lisensi dengan Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd., dan DiNAQOR AG. Perusahaan ini melayani apotek khusus, rumah sakit, dan lembaga pemerintah asing, serta distributor dan grosir farmasi di Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan internasional. Ini bekerja sama dengan Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. didirikan pada tahun 1996 dan berkantor pusat di San Rafael, California.