CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, sebuah perusahaan penyuntingan gen, berfokus pada pengembangan obat-obatan berbasis gen transformatif untuk penyakit serius pada manusia. Perusahaan mengembangkan produknya menggunakan Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), sebuah teknologi pengeditan gen yang memungkinkan perubahan terarah secara tepat pada DNA genom. Ia memiliki portofolio program terapi di berbagai bidang penyakit, termasuk hemoglobinopati, onkologi, pengobatan regeneratif, dan penyakit langka. Kandidat produk utama perusahaan ini adalah CTX001, terapi pengeditan gen CRISPR ex vivo untuk merawat pasien yang menderita talasemia beta yang bergantung pada transfusi atau penyakit sel sabit parah yang mana sel induk hematopoietik pasien direkayasa untuk menghasilkan kadar hemoglobin janin yang tinggi dalam darah merah. sel. Perusahaan ini juga mengembangkan CTX110, terapi CAR-T alogenik yang disunting gen yang diturunkan dari donor, yang menargetkan kelompok diferensiasi 19 keganasan positif; program CAR-T alogenik yang terdiri dari CTX120 yang menargetkan antigen maturasi sel B untuk pengobatan multiple myeloma yang kambuh atau sulit disembuhkan; dan CTX130 untuk pengobatan tumor padat dan keganasan hematologi. Ini mengembangkan program pengobatan regeneratif pada diabetes; dan in vivo serta program penyakit genetik lainnya untuk mengobati penyakit penyimpanan glikogen Ia, distrofi otot Duchenne, distrofi miotonik tipe 1, dan fibrosis kistik. Perusahaan memiliki kemitraan strategis dengan Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. Perusahaan ini sebelumnya bernama Inception Genomics AG dan berganti nama menjadi CRISPR Therapeutics AG pada April 2014. CRISPR Therapeutics AG didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Zug, Swiss.