Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi, berfokus pada penemuan, pengembangan, dan penyediaan obat-obatan untuk orang yang hidup dengan penyakit metabolik langka. Produk komersial dan kandidat produknya mencakup Galafold, obat presisi oral untuk pengobatan orang dewasa dengan diagnosis penyakit Fabry yang dikonfirmasi dan varian gen alfa galaktosidase yang dapat diterima berdasarkan data uji in vitro; terapi gen untuk penyakit Fabry dan Pompe, serta berbagai jenis penyakit Batten; terapi penggantian enzim untuk penyakit Pompe; dan kandidat produk kelainan defisiensi CDKL5. Perusahaan juga memiliki terapi gen tambahan dalam pengembangan praklinis aktif, termasuk terapi gen untuk mucopolysaccharidosis tipe IIIB, serta program generasi berikutnya untuk mucopolysaccharidosis tipe IIIA. Perusahaan memiliki perjanjian kerjasama dan lisensi dengan Rumah Sakit Anak Nasional; Universitas Pennsylvania; dan GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2002 dan berkantor pusat di Philadelphia, Pennsylvania.