Ionis Pharmaceuticals, Inc. menemukan dan mengembangkan terapi bertarget RNA di Amerika Serikat. Perusahaan menawarkan SPINRAZA untuk atrofi otot tulang belakang (SMA) pada pasien anak dan dewasa; TEGSEDI, suntikan untuk pengobatan polineuropati amiloidosis yang dimediasi transthyretin herediter pada orang dewasa; dan WAYLIVRA, pengobatan untuk sindrom kilomikronemia familial dan lipodistrofi parsial familial. Perusahaan ini terlibat dalam pengembangan produk neurologi yang mencakup Tominersen untuk penyakit Huntington; Tofersen untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS); IONIS-MAPTRx untuk penyakit Alzheimer; IONIS-C9Rx untuk bentuk genetik ALS; ION859 untuk penyakit Parkinson; ION464 untuk atrofi sistem ganda dan penyakit Parkinson; ION541 untuk sklerosis lateral amiotrofik; dan IONIS-DNM2-2.5Rx untuk miopati sentronuklear. Perusahaan juga mengembangkan produk untuk penyakit kardiometabolik, seperti IONIS-TTR-LRx untuk amiloidosis transthyretin dan IONIS-GHR-LRx untuk akromegali; IONIS-APOCIII-LRx untuk sindrom kilomikronemia familial dan penyakit yang disebabkan oleh TG; IONIS-APOCIII-LRx untuk hipertensi yang resistan terhadap pengobatan; Pelacarsen untuk pengurangan risiko penyakit kardiovaskular Lp(a); Vupanorsen untuk sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx untuk gangguan pembekuan darah; ION449 untuk penyakit kardiovaskular; dan IONIS-GCGRRx untuk penderita diabetes. Selain itu, ia mengembangkan IONIS-ENAC-2.5Rx untuk fibrosis kistik dan penyakit paru obstruktif kronik; IONIS-PKK-LRx untuk angioedema herediter; Danvatirsen untuk kanker; IONIS-TMPRSS6-LRx untuk talasemia beta dan toksisitas zat besi; IONIS-HBVRx untuk virus hepatitis B; IONIS-AR-2.5Rx untuk kanker prostat; IONIS-FB-LRx untuk degenerasi makula terkait usia dan nefropati IgA; dan ION357 untuk retinitis pigmentosa. Memiliki perjanjian kolaborasi dengan AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Bioteknologi, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; dan Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. didirikan pada tahun 1989 dan berbasis di Carlsbad, California.