Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan penyuntingan genom, berfokus pada pengembangan terapi. Ini menggunakan alat biologis yang dikenal sebagai sistem Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9). Program in vivo perusahaan meliputi NTLA-2001, yang sedang dalam uji klinis Fase 1 untuk pengobatan amiloidosis transthyretin; dan NTLA-2002 untuk pengobatan angioedema herediter, serta program lain yang berfokus pada hati yang mencakup hemofilia A dan hemofilia B, hiperoksaluria Tipe 1, dan defisiensi antitripsin alfa-1. Saluran pipa ex vivo-nya mencakup NTLA-5001 untuk pengobatan leukemia myeloid akut; dan program eksklusif yang berfokus pada pengembangan terapi sel rekayasa untuk mengobati berbagai gangguan onkologis dan autoimun. Intellia Therapeutics, Inc. memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. untuk merekayasa sel induk hematopoietik untuk pengobatan penyakit sel sabit; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. untuk bersama-sama mengembangkan produk potensial untuk pengobatan hemofilia A dan hemofilia B; Ospedale San Raffaele; dan kolaborasi strategis dengan SparingVision SAS untuk mengembangkan obat genomik baru yang memanfaatkan teknologi CRISPR/Cas9 untuk pengobatan penyakit mata. Perusahaan ini sebelumnya dikenal sebagai AZRN, Inc. dan berganti nama menjadi Intellia Therapeutics, Inc. pada Juli 2014. Intellia Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2014 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.