PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan untuk pasien dengan kelainan langka. Portofolio portofolionya mencakup produk komersial dan kandidat produk dalam berbagai tahap pengembangan, termasuk tahap klinis, praklinis, serta penelitian dan penemuan, berfokus pada pengembangan pengobatan untuk berbagai bidang terapeutik, termasuk penyakit langka dan onkologi. Perusahaan menawarkan Translarna dan Emflaza untuk pengobatan distrofi otot Duchenne di Wilayah Ekonomi Eropa dan Amerika Serikat; mengkomersialkan Tegsedi dan Waylivra untuk pengobatan penyakit langka di Amerika Latin dan Karibia; dan memasarkan Evrysdi untuk pengobatan SMA pada orang dewasa dan anak-anak berusia dua bulan ke atas di Brasil. Platform penyambungan perusahaan mencakup PTC518, yang sedang dikembangkan untuk pengobatan penyakit Huntington. PTC Therapeutics, Inc. berkolaborasi dengan F. Hoffman-La Roche Ltd dan Hoffman-La Roche Inc., serta Spinal Muscular Atrophy Foundation untuk memajukan penemuan obat dan penelitian pengembangan dalam pengobatan regeneratif; kolaborasi penelitian dengan Rumah Sakit Umum Massachusetts untuk pengobatan kelainan genetik langka akibat pra-mRNA; dan Akcea Therapeutics, Inc. untuk mengkomersialkan Tegsedi dan Waylivra untuk pengobatan penyakit langka di Amerika Latin dan Karibia. PTC Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 1998 dan berkantor pusat di South Plainfield, New Jersey.