uniQure NV, sebuah perusahaan terapi gen, terlibat dalam pengembangan pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit genetik dan penyakit mematikan lainnya. Program utamanya adalah Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), yang sedang dalam uji coba penting Fase III HOPE-B untuk pengobatan hemofilia B. Perusahaan juga terlibat dalam pengembangan AMT-130, terapi gen yang berada dalam tahap klinis Fase I/II. studi untuk pengobatan penyakit Huntington; AMT-060, yang sedang dalam uji klinis Tahap I/II untuk pengobatan hemofilia B; AMT-180 untuk pengobatan hemofilia A; AMT-190, terapi gen berbasis adeno-associated virus (AAV) 5 yang diberikan secara IV untuk pengobatan penyakit Fabry; dan AMT-150, terapi gen AAV satu kali yang diberikan secara intratekal untuk mengobati ataksia spinocerebellar tipe 3. Perusahaan ini memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Bristol Myers-Squibb Company; Gen-X; dan Synpromics Terbatas. uniQure NV didirikan pada tahun 1998 dan berkantor pusat di Amsterdam, Belanda.