Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada identifikasi, akuisisi, pengembangan, dan komersialisasi produk baru untuk pengobatan penyakit genetik langka dan sangat langka di Amerika Serikat. Produk biologisnya meliputi Crysvita (burosumab), sebuah antibodi yang menargetkan faktor pertumbuhan fibroblas 23 untuk pengobatan hipofosfatemia terkait-X, serta osteomalacia yang disebabkan oleh tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk pengobatan anak-anak dan orang dewasa dengan Mucopolysaccharidosis VII; dan Dojolvi untuk mengobati gangguan oksidasi asam lemak rantai panjang. Perusahaan juga mengembangkan DTX401, kandidat klinis terapi gen adeno-associated virus 8 (AAV8) untuk pengobatan pasien dengan penyakit penyimpanan glikogen tipe Ia; DTX301, kandidat produk terapi gen AAV8 untuk pengobatan pasien dengan ornithine transcarbamylase; UX143, antibodi monoklonal manusia untuk pengobatan osteogenesis imperfekta; GTX-102, oligonukleotida antisense untuk pengobatan sindrom Angelman; UX701, untuk pengobatan penyakit Wilson; dan UX053 untuk pengobatan penyakit penyimpanan glikogen tipe III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. memiliki kolaborasi dan perjanjian lisensi dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universitas Saint Louis; Lembaga Penelitian Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; Universitas Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; dan Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. didirikan pada tahun 2010 dan berkantor pusat di Novato, California.