Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama anak perusahaannya, beroperasi sebagai perusahaan bioteknologi multi-platform yang berfokus pada pengembangan terapi gen untuk penyakit anak yang langka dan mematikan. Ia memiliki empat program vektor lentiviral ex vivo tahap klinis untuk anemia fanconi, suatu cacat genetik pada sumsum tulang yang mengurangi produksi sel darah atau mendorong produksi sel darah yang rusak; defisiensi adhesi leukosit-I, kelainan genetik yang menyebabkan tidak berfungsinya sistem kekebalan tubuh; defisiensi piruvat kinase, kelainan resesif autosomal sel darah merah langka yang menyebabkan anemia hemolitik non-sferositik kronis; dan osteopetrosis maligna infantil, suatu kelainan genetik yang ditandai dengan peningkatan kepadatan tulang dan massa tulang akibat gangguan resorpsi tulang. Perusahaan juga memiliki program virus terkait adeno in vivo tahap klinis untuk penyakit Danon, kelainan terkait lisosom multi-organ yang menyebabkan kematian dini akibat gagal jantung. Ia memiliki perjanjian lisensi dengan Pusat Penelitian Kanker Fred Hutchinson; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT dan UCL Bisnis PLC; Bupati Universitas California; dan REGENXBIO Inc. Perusahaan juga memiliki perjanjian penelitian dan kolaborasi dengan Lund University; dan perjanjian kolaborasi strategis dengan Fakultas Kedokteran Universitas Stanford. Rocket Pharmaceuticals, Inc. berkantor pusat di Cranbury, New Jersey.