REGENXBIO

REGENXBIO Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, menyediakan kandidat produk terapi gen untuk mengirimkan gen ke sel guna mengatasi cacat genetik atau untuk memungkinkan sel-sel dalam tubuh memproduksi protein terapeutik atau antibodi yang dimaksudkan untuk berdampak pada penyakit. Kandidat produk terapi gennya didasarkan pada Platform Teknologi NAV, sebuah platform pengiriman gen virus terkait adeno yang dipatenkan. Kandidat produk utama perusahaan adalah RGX-314, yang sedang dalam uji klinis Tahap I/IIa untuk pengobatan degenerasi makula terkait usia basah. Perusahaan juga sedang mengembangkan RGX-121 yang sedang dalam uji klinis Fase I/II untuk mengobati mucopolysaccharidosis tipe II; RGX-111, yang sedang dalam uji klinis Tahap I untuk mengobati mucopolysaccharidosis tipe I; RGX-181 untuk pengobatan penyakit ceroid lipofuscinosis tipe II neuronal masa kanak-kanak; dan RGX-501, yang sedang dalam uji klinis Fase I/II untuk mengobati hiperkolesterolemia familial homozigot. REGENXBIO Inc. juga melisensikan Platform Teknologi NAV miliknya kepada perusahaan bioteknologi dan farmasi lain; dan memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Neurimmune AG untuk mengembangkan antibodi vektor untuk pengobatan penyakit neurodegeneratif. Perusahaan ini sebelumnya dikenal sebagai ReGenX Biosciences, LLC dan berganti nama menjadi REGENXBIO Inc. pada bulan September 2014. REGENXBIO Inc. didirikan pada tahun 2008 dan berkantor pusat di Rockville, Maryland.