Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., sebuah perusahaan ilmu hayat, terlibat dalam pengembangan terapi untuk distrofi otot duchenne (DMD) di Amerika Serikat. Kandidat produk utama perusahaan ini adalah SGT-001, kandidat transfer gen, yang sedang dalam uji klinis Fase I/II untuk mendorong ekspresi protein distrofin fungsional pada otot pasien. Portofolionya juga terdiri dari Anti-LTBP4, program modifikasi penyakit pelengkap yang mengidentifikasi dan mengembangkan antibodi monoklonal yang dimaksudkan untuk mengurangi fibrosis dan peradangan dengan menargetkan dan menstabilkan protein LTBP4. Selain itu, perusahaan juga terlibat dalam pengembangan biomarker dan sensor; dan program Solid Suit yang mencakup pengembangan alat bantu pakai yang fokus pada penyediaan manfaat fungsional dan terapeutik. Solid Biosciences Inc. memiliki kolaborasi strategis dengan Ultragenyx untuk mengembangkan dan mengkomersialkan terapi gen baru untuk Distrofi Muscular Duchenne. Solid Biosciences Inc. didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.